Naujasis Alzheimerio vaistas, galintis sulaužyti Medicare

Andramo Ny Fitaovana Ataontsika Mba Hanesorana Ireo Olana

Pacientai trokšta vilties. Tačiau yra rimtų rūpesčių dėl naujojo Biogen gydymo 56 000 USD.

Žmogus ant riedlentės eina pro ženklą, kuriame parašyta Biogen, už įmonės būstinės.

Biogen Inc., kurios būstinė yra Kembridže, Masačusetso valstijoje, sukūrė naują vaistą Alzheimerio ligai gydyti, vadinamą aducanumabu.

Adamas Glanzmanas / „Bloomberg“ per „Getty Images“.

„Medicare“, federalinė sveikatos draudimo programa, apimanti vyresnius nei 65 metų amerikiečius, susiduria su neįmanoma dilema: ar ji turėtų apimti naujus ir brangius vaistus nuo Alzheimerio ligos, kuria serga 6 milijonai amerikiečių ir kuriai nėra jokio gydymo, nors šis vaistas gali iš tikrųjų neveikia?

Tai didžiulis klausimas. Alzheimerio liga sergantys pacientai ir kitos šeimos, kurių nariai kenčia nuo lengvo pažinimo sutrikimo, kuris gali progresuoti iki Alzheimerio ligos, veiksmingo gydymo laukė dešimtmečius. Jiems prioritetas yra dar keli gyvenimo mėnesiai su pagerėjusiu pažinimu, dar vienas gimtadienis ar anūko išleistuvės.

Tačiau įrodymai, ar Biogen gydymas, vadinamas aducanumabu, yra veiksmingas, geriausiu atveju yra prieštaringi; FDA patvirtino šią savaitę savo patariamojo komiteto prieštaravimų . Ir su preliminaria paskelbta kaina beveik 60 000 USD per metus vienam pacientui , gali kainuoti gydymo išlaidos daugiau nei 100 milijardų dolerių per metus , daugiausia į Medicare, kuri būtų beveik dvigubai programos išlaidų vaistams. Patys pacientai gali patirti tūkstančius dolerių iš savo kišenės išlaidų.

Tai, ką „Medicare“ daro dėl aducanumabo, turės didelių pasekmių ne tik milijonams pacientų, kurie galbūt galėtų gauti šį vaistą, bet ir JAV sveikatos priežiūros rašto ateičiai.

Dilema kyla dėl Amerikos sveikatos priežiūros sistemos ypatybės: skirtingai nei kitose šalyse, federalinė vyriausybė turi mažai galimybių derėtis, kiek Medicare mokės už gydymą.

Nepriklausomi analitikai mano, kad vaistas yra vertas daugiau kaip 8000 USD , tačiau Medicare neturi teisės imti mažesnės kainos. Vietoj to, federalinė programa greičiausiai bus įpareigota padengti naują vaistą dabar, kai jį patvirtino FDA. Priemonės, kurias ji turi nuspręsti, ar padengti aducanumabu, ar ne, ir kam kyla teisinė ir etinė rizika.

Dabar vyriausybė bando išsiaiškinti, kaip patenkinti pacientus, kuriems labai reikia pagalbos, nors mokslininkai mano, kad šio konkretaus gydymo veiksmingumui trūksta tvirtų įrodymų, o politikos ekspertai perspėja, kad ateityje „Medicare“ sukurs biudžeto košmarą.

Kiekvienas pokalbis, kurį kalbėsime ateinančius kelerius metus apie sveikatos priežiūros prieinamumą, bus netiesiogiai ar tiesiogiai susijęs su šiuo vaistu, man pasakė Rachel Sachs, Vašingtono universiteto Sent Luise teisės profesorė, studijuojanti vaistų kainas. šią savaitę.

Sunkus kelias į aducanumabo patvirtinimą

Alzheimerio liga yra baisi liga, kuri paskutiniais gyvenimo metais atima iš žmonių valią ir atima iš šeimų artimuosius, kuriuos jie kažkada pažinojo. Emocinės ir finansinės išlaidos yra didelės. Ir kaip vyresnių nei 65 metų amerikiečių skaičius auga , tikimasi, kad šios išlaidos tik padidės.

Pastaruoju metu dešimtmečius trukusias veiksmingo gydymo ar gydymo paieškas lėmė tai, kas žinoma kaip amiloido hipotezė , kuriame teigiama, kad Alzheimerio liga sergančių pacientų smegenų apnašos bent iš dalies yra atsakingos už ligą, o jų pašalinimas gali padėti palengvinti simptomus.

Aducanumabas atitinkamai nukreiptas į amiloido plokštelę. Klinikiniai vaisto tyrimai pradėti 2015 m., tačiau buvo sustojo 2019 m. kovo mėn., nes neatrodė, kad jis atitiktų klinikinio veiksmingumo slenkstį, nustatytą tyrimų pradžioje. Kitaip tariant, atrodė, kad vaistas neveikė.

Paprastai tai būtų istorijos pabaiga. Tačiau po kelių mėnesių įvyko netikėtas posūkis, kai Biogenas atskleidė, kad atlikus papildomą duomenų analizę su FDA, kai kurie pacientai vieno tyrimo metu iš tikrųjų matė geresnius, bet galiausiai nevienodus rezultatus, kaip teigia tyrimo autoriai. sveikatos reikalų postą ant ginčo padėkite jį. „Biogen“ paskelbė, kad 2019 m. spalį sieks FDA patvirtinimo. su akivaizdžia FDA parama .

Tada, 2020 m. lapkričio mėn., Biogenas ir aducanumabas susidūrė su tuo, kas atrodė kaip didžiausia nesėkmė: FDA patariamasis komitetas neurologinių terapijų klausimais. balsavo duomenys neįrodė, kad vaistas buvo kliniškai veiksmingas. Balsavimas buvo vienbalsis, nulis už, 10 prieš ir vienas neaiškus. Jie išreiškė susirūpinimą dėl galimo šalutinio poveikio, pavyzdžiui, smegenų patinimo pacientams, kuriems buvo skirtos didelės dozės.

Tačiau, nepaisydama savo patariamojo komiteto rekomendacijos, FDA pirmadienį suteikė aducanumabo patvirtinimą. Šią naujieną palankiai įvertino Alzheimerio liga sergančių pacientų grupės, tačiau jas griežtai kritikavo vaistų kūrimo ekspertai.

FDA... nevykdė savo pareigos apsaugoti pacientus ir šeimas nuo neįrodytų gydymo būdų, kurių žala žinoma, klinikinės ir ekonominės apžvalgos institutas (ICER), nepriklausoma nevyriausybinė grupė, kuri vertina naujų vaistų vertę, teigė. pūslinis pareiškimas .

Agentūra ne tik patvirtino vaistą, remdamasi savo mokslinių konsultantų patarimais, bet ir praktiškai nenustatė jokių apribojimų, kuriems pacientams, turintiems pažinimo sutrikimų, turėtų būti skiriamas šis vaistas, o tai ekspertus dar labiau apstulbino. kaip pranešė STAT .

Kad FDA jį patvirtintų ir turėdama labai plačią indikaciją, aš buvau šokiruota, man pasakė Stacie Dusetzina, kuri studijuoja vaistų išlaidas Vanderbilto universitete. Tikrai tikėjausi, kad jie pasakys „ne“, remdamasis įrodymų visuma.

Medicare beveik visada apima FDA patvirtintus vaistus

Dabar, kai aducanumabą patvirtino FDA, aprėpties klausimas daugiausia priklauso Medicare; dėl Alzheimerio liga labiausiai paveiktų pacientų amžiaus, tikėtina, kad federalinė programa padengs didžiąją dalį vaistų išlaidų.

Praktiškai, jei FDA patvirtins vaistą, Medicare už jį sumokės. Aducanumabas būtų įtrauktas į Medicare B dalį, kuri apima ambulatorinę priežiūrą, nes tai yra infuzinis gydymas, kurį tiesiogiai atlieka gydytojai. Kad būtų taikoma B dalis, medicininė priežiūra turi būti pagrįsta ir būtina – neaiškus standartas, kuris vaistams istoriškai dažniausiai buvo FDA patvirtinimo sinonimas.

Kadangi vaistas įtrauktas į B dalį, gydytojai netgi turės finansinę paskatą jį skirti. Už receptinius vaistus pagal programą gydytojams mokama vidutinė kaina plius 6 proc., tokią politiką laikosi ir prezidentai Obama, ir Trumpas. pasiūlė keičiasi, bet vis tiek išlieka vietoje. Norint nustatyti, kuriems pacientams būtų naudingas vaistas, reikia brangiai nuskaityti, o praktika taip pat galės apmokėti Medicare už juos.

Asmeniniu lygmeniu pacientai gali patirti iš savo kišenės išlaidas nuo 0 USD pacientams, turintiems teisę gauti Medicare ir Medicaid, iki 10 000 USD per metus, nes Medicare B dalis gali priversti pacientus padengti iki 20 procentų išlaidų, sakė advokatai.

Kai paklausiau Russo Paulseno, „UsAgainstAlzheimer's“ vyriausiojo operatyvinio pareigūno, apie Biogeno kainoraštį, jis atsakė girdimu atodūsiu ir pasakė: „Tai didelis skaičius“.

Jis tęsė: Mums labai rūpi užtikrinti, kad žmonės, kurie neproporcingai kenčia nuo šios ligos, įskaitant neturtingus žmones, turėtų galimybę gauti šį vaistą.

Medicare nesugebėjimas nustatyti kainos, kurią ji moka už aducanumabą, yra unikali Amerikos problema, palyginti su sveikatos sistemomis likusiame išsivysčiusiame pasaulyje. Šalys mėgsta Australija ir Jungtinė Karalystė turi nepriklausomas tarybas, kurios įvertina naujo vaisto veiksmingumą ir nustato kainą, pagrįstą ta numatoma verte. JAV farmacijos pramonė teigia, kad JAV sistema yra svarbi inovacijų skatinimui, o įmonės padarė nuostabių laimėjimų, pvz. vaistai nuo hepatito C kurie veiksmingai išgydo tą ligą.

Tačiau, kadangi pastaraisiais metais kartais atrodė, kad patvirtinimo standartai nuslydo, tikimybė, kad FDA patvirtins labai brangius vaistus, turinčius tik nedidelę naudą, išaugo.

Mes nereikalaujame, kad kainos atspindėtų gydymo vertę, taškas, sakė Dusetzina. Įmonės gali kainuoti savo vaistus tiek, kiek nori. Įmonės taip pat gali gauti patvirtintus vaistus turėdamos mažai įrodymų.

Taigi Biogenas planuoja kasmet imti 56 000 USD mokestį už aducanumabą. ICER, kuris įvertina numatomą naujų vaistų vertę, sąmatos , remiantis klinikiniais įrodymais, kad jis vertas daugiau kaip 8000 USD; galbūt tik 2500 USD arba 23 100 USD. Nepaisant to, kaina, paskelbta po to, kai Biogen gavo FDA patvirtinimą, gerokai viršija net šį optimistinį scenarijų, padarė išvadą ICER.

Jei kalbėtume apie Alzheimerio ligos išgydymą, tai išsiaiškintume, – pasakojo Dusetzina. Būtų labai svarbu išspręsti šią mūsų visuomenei tenkančią naštą, kad turėtume tai išsiaiškinti.

Tačiau turimais duomenimis aducanumabas nėra tas vaistas. Taigi, ką daryti Medicare?

Nepaisant tradicijos gerbti FDA patvirtinimą, ekspertai nesitiki, kad „Medicare“ tiesiog paskelbs, kad apims vaistą be jokių apribojimų. Viena iš galimybių būtų programai nustatyti nacionalinę aprėptį, ilgą peržiūros procesą, siekiant išsiaiškinti, ar aprėpti vaistą ir kuriems pacientams. (Kaina ant stalo nebūtų nurodyta.)

Sprendimas, kuris lems, yra neaiškus. Daugelis ekspertų yra ragindamas Medicare sieks, kas vadinama aprėpti įrodymų kūrimu: iš esmės sukuria savo klinikinį tyrimą, leidžiant aducanumabą naudoti kai kuriems pacientams ir renkant realaus pasaulio duomenis apie jų rezultatus.

Manau, kad tai būtų tikrai protingas žingsnis, sakė Dusetzina, neseniai prisijungusi prie Medicare mokėjimų patariamosios tarybos. Tai puikus laikas iš naujo įvertinti, kodėl turime atsižvelgti į vertę, kai svarstome, kokia yra teisinga gydymo kaina.

Taip pat privatus sveikatos draudikas Cigna paskelbė ji sudarytų verte pagrįstą kontraktą su „Biogen“, kad padengtų vaistą, tačiau daugiau informacijos nepateikė.

Tačiau Medicare nė viena iš šių variantų nėra ideali. Ankstesnis bandymas 2017 m. aprėpti įrodymus apie naujo vaisto nuo vėžio vystymą baigėsi po narkotikų pramonės ir gydytojų pasipriešinimo. Alzheimerio liga sergantys pacientai ir jų šeimos beviltiškai laukia gydymo ir greičiausiai prieštaraus, jei „Medicare“ bandys apriboti prieigą prie vaisto rinkdama duomenis.

Alzheimerio ligos šalininkai atkreipia dėmesį į aducanumabo išlaidas JAV sveikatos priežiūros sistemai, taip pat pavieniams pacientams ir galimus jo apribojimus. Jie nebūtinai prieštarauja didesniam jo veiksmingumo įvertinimui.

Tačiau jų galutinis tikslas yra skirti pacientams daugiau laiko. Kaip man pasakė Paulsenas: šis vaistas neveikia tobulai, nepatinka kiekvienam žmogui. Bet tai pirmasis, kuris tai daro.

Jie sako nerimaujantys dėl galimybės apriboti prieigą prie pacientų, kurie šiuo metu serga šia liga ir kuriems laikas bėga. Jie atkreipia dėmesį į tai, kad vaistus nuo vėžio, turinčius nedidelę naudą, taip pat patvirtino FDA, kurių išlaidos vienam pacientui yra eksponentiškai didesnės nei aducanumabo.

Nenorime, kad pacientai ir gydytojai negalėtų pradėti diskutuoti, ar šis gydymas jiems tinkamas, vėluoja, sakė Alzheimerio asociacijos vyriausiasis viešosios politikos pareigūnas Robertas Egge'as. Ir jei taip, jei tai yra jų sprendimas kartu, norime, kad jie turėtų prieigą prie jo. Mes nenorime matyti ilgai užsitęsusio proceso, kuris veiksmingai atitolina žmonių galimybę pradėti šį gydymą dabar, kai jau buvo suteiktas patvirtinimas.

Statymas yra didžiulis – kiekvienam. Brangių vaistų kaina galiausiai sumažėja dėl didesnių įmokų ar mokesčių. Kaip investicinių konsultacijų įmonė Capital Alpha DC pažymėjo šią savaitę pranešime, kuriame buvo įspėta, kad vaistas gali pažeisti Medicare programą, tikimasi, kad Medicare patikėtiniai bet kuriuo metu paskelbs ataskaitą su atnaujintu įvertinimu, kada programos nauda ligoninėms gali prasidėti. tapti nemokiu, o tai gali būti jau 2024 m.

Kaip Sachsas man pasakė: labai sunku suprasti, kaip mūsų sveikatos sistema veikia be didelių neigiamų pasekmių.

„Medicare“ nesugebėjimas derėtis dėl vaistų kainų reiškia, kad biudžeto krizė visada tereikia vieno vaisto patvirtinimo. Su aducanumabu ši krizė atėjo – net kai iki šiol įrodymai rodo, kad mainais pacientams gali būti suteikta minimali nauda.